目的 探究调脾益肾生长汤辅助治疗特发性矮小症(ISS)的临床疗效及对生长激素释放激素(GHRH)/生长激素(GH)/胰岛素样生长因子-1(IGF-1)轴的影响。方法 回顾性选取2023年1月～2025年1月在新乡医学院第三附属医院ISS患儿的临床资料,根据治疗方法不同分组,所有患儿均行常规治疗,于此基础上,60例患儿采用重组人生长激素(rhGH)治疗,作为对照组,60例患儿采用调脾益肾生长汤联合rhGH治疗,作为研究组。统计比较两组临床疗效、治疗前后体格发育指标[骨龄、体重、身高、身高标准差积分(HtSDS)]、血清GHRH/GH/IGF-1轴指标(GHRH、GH、IGF-1)水平、不良反应发生率。结果 研究组总有效率为90.00%(54/60),对照组总有效率为73.33%(44/60),研究组总有效率高于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05)。研究组治疗6个月后、治疗结束后6个月骨龄、体重、身高、HtSDS高于对照组(P＜0.05)。研究组治疗6个月后、治疗结束后6个月血清GHRH、GH、IGF-1水平高于对照组(P＜0.05)。研究组不良反应发生率为10.00%(6/60),对照组不良反应发生率为8.33%(5/60),两组不良反应发生率对比,差异无统计学意义(P＞0.05)。结论 采用调脾益肾生长汤联合rhGH治疗ISS患儿,能进一步改善GHRH/GH/IGF-1轴功能,从而更有效改善患儿体格发育,显著提高临床疗效,且安全性良好。