目的:观察补肾活髓颗粒治疗慢性再生障碍性贫血(CAA)患者的临床疗效及其对骨髓血清中碱性成纤维细胞生长因子(bFGF)的影响。方法:将66例CAA患者随机分为试验组和对照组各33例。并设20例健康人为健康组。试验组用补肾活髓颗粒治疗,对照组用西药常规治疗。疗程6月,并在疗程结束后观察患者临床疗效及不良反应。采用酶联免疫吸附(ELISA)法检测治疗前后骨髓血清中bFGF的表达情况。结果:临床疗效总有效率试验组为66.67%,对照组为54.55%,2组比较,差异无显著性意义(P>0.05)。证候疗效总有效率试验组为100%,对照组为90.91%,2组比较,差异有显著性意义(P<0.05)。2组中医证候积分治疗前后组内比较,差异均有显著性意义(P<0.05),2组治疗后组间比较,差异均有显著性意义(P<0.05)。2组治疗后白细胞计数、血红蛋白及血小板计数均明显提升(P<0.05),试验组改善优于对照组(P<0.05)。2组治疗前后组内及治疗后2组组间骨髓增生情况比较,差异均无显著性意义(P>0.05)。2组患者治疗前bFGF表达明显低于健康组(P<0.05);治疗后2组bFGF表达均较治疗前升高(P<0.05),且治疗组表达高于对照组(P<0.05),但与健康人组比较仍有差距(P<0.05)。试验组无1例出现不良反应,不良反应发生率为0;对照组有2例出现转氨酶升高,4例出现不同程度的痤疮、多毛等,不良反应发生率为18.18%,高于试验组(P<0.05)。结论:补肾活髓颗粒治疗CAA疗效确切,且对bFGF表达水平有调节作用。